葵花药业布局罕见病领域，国内儿童罕见病现状如何？
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每年其实国家医保目录谈判都会有罕见病药物进入。为解决国内儿童罕见病用药紧缺难题，引进两款已在境外获批上市的儿童罕见病儿药“一个是国内引进治疗婴儿痉挛症的罕见病用药，此次在国内均无销售的两款罕见病儿药的战略引入“ 本月初，2021年国家医保目录调整结果出炉，有7款罕见病治疗药物进入此次医保目录中，“小群体”迎来曙光。 “每年其实国家医保目录谈判都会有罕见病药物进入，这一次比较特别的是高值药进入医保的情况，确实是一个突破，也是非常不容易的。特别感谢国家医保局为罕见病群体所做的努力。” 病痛挑战公益基金会副理事长王奕鸥表示。 数据显示，全球罕见病患者已超过2.5亿，患者中近50%为儿童。我国每年新出生的罕见病患儿超过20万，30%的罕见病患者会在5岁之前去世。全球已知的罕见病有7000多种，占人类疾病数量的10%，仅有不到10%的疾病有已批准的治疗药物或方案。 北京医学会罕见病分会主任委员丁洁说：“罕见病有慢性、终身性、高致病性的特点，治愈率比较低，有效的药物非常少。由于患病群体人数较少，国内相应的医疗保障体系尚不完善，相关药物因不能批量生产，要么在国内购买不到，要么价格特别昂贵，造成了很多患者面临着无药可医的窘迫境地，很多患病家庭也因此因病致贫，面临着沉重的经济负担。” 新京报贝壳财经记者注意到，近年来，国内越来越多的大型药企开始积极承担企业的社会责任，在罕见病领域开启布局，葵花药业便是其中之一。 “每个小群体都不应被放弃”， 葵花药业入局儿童罕见病领域 12月17日，为解决国内儿童罕见病用药紧缺难题，葵花药业与瑞迪博士达成战略合作，引进两款已在境外获批上市的儿童罕见病儿药。 据了解，双方此次达成了两款儿童罕见病药战略推广合作，一个是国内引进治疗婴儿痉挛症的罕见病用药“氨己烯酸散”，另外一款是治疗儿童威尔逊症（Wilson）又称“铜娃娃病”的罕见病用药“盐酸曲恩汀胶囊”。 其中，“氨己烯酸散”是各国监管部门认可的治疗婴儿痉挛症（IS）的高效药物，相对同类型片剂来说，散剂服用依从性以及适应人群对产品的需求度和接受度都会更佳。而“盐酸曲恩汀胶囊”则是国内首个引进治疗“铜娃娃”（Wilson）的药物，安全性高，疗效确切。 双方具体的合作方式是，瑞迪博士负责生产药物，将药物出口到中国，并负责药物在中国的注册，葵花药业负责药物在中国的进口和本地销售、营销和分销。
11月下旬，“毒贩母亲”一事引发大众关注。据报道，河南郑州一位母亲为救自己病重的儿子，因为国内没有该款“救命药物”销售，只能从海外代购，后来因涉嫌走私贩卖毒品被采取取保候审措施，最终，检方决定不起诉。 “希望能够尽快有一个合法购药的渠道，解决更多患儿后期持续治疗的问题”，这是“贩毒母亲”声嘶力竭的呼喊，也是我国无数罕见病患儿母亲的心声。本次葵花药业引进的“氨己烯酸散”，正是上述“贩毒母亲”孩子所患罕见病的对症药。 葵花药业总裁关一表示：“小葵花品牌专注儿药20年，一直致力于为中国儿童健康服务，此次在国内均无销售的两款罕见病儿药的战略引入，将会使儿童罕见病临床稀缺的药品国内购买得以实现，让每个患者都能及时买得到药。” 瑞迪博士中国区总经理沙伊斯科玛表示：作为最早在中国开展业务的印度制药企业，瑞迪博士一直致力于通过前沿的以患者为中心的工作、战略性的合作、深厚的科学能力以及在不同治疗领域的卓越传承，来满足中国未满足的患者需求。瑞迪博士在肿瘤、中枢神经系统、糖尿病、心脑血管疾病、痛风管理和罕见疾病方面拥有强大的关键药物组合。 据了解，此次，葵花药业除了引进儿童罕见病药物外，接下来还会推动临床常见诊疗误区学术分享，提高罕见病的临床诊断率，帮助患者早发现、早治疗。葵花药业战略部门副总经理李晓表示：“在相关产品上市后，我们将举办各层级的罕见病学术研讨会，普及罕见病知识，助力罕见病在临床的诊断率提升。” 我国儿童罕见病现状如何？ “诊断难、买药难、用药贵” 全国政协委员、北京医学会罕见病分会主任委员、北京大学第一医院教授丁洁介绍：“罕见病，之所以称之为罕见，原因在于其发病率极低，患病人数占总人口的0.65%～1%。目前我国已知的罕见疾病有六七千种，大约80%的罕见病是由遗传因素导致的，50%的罕见病在儿童期发病，有30%的罕见病患者5岁前去世。罕见病有慢性、终身性、高致病性的特点，治愈率比较低，有效的药物非常少。由于患病群体人数较少，国内相应的医疗保障体系尚不完善，相关药物因不能批量生产，要么在国内购买不到，要么价格特别昂贵，造成了很多患者面临着无药可医的窘迫境地，很多患病家庭也因此因病致贫，面临着沉重的经济负担。” 贝壳财经记者自多位业内人士处获悉，“诊断难、买药难、用药贵”，一直是我国儿童罕见病患者治疗领域的三大障碍。 “罕见病最大的问题就是缺医少药。”丁洁说：“缺医，比如说误诊误治。据我所了解的，有一个罕见的肾脏病，那个病例最长的误诊时间是33年，患者全国到处跑，最终在我这确诊。”“少药就更明显了，很多罕见病根本没有药。” 《2019年中国罕见病药物可及性报告》的统计数据显示：全球罕见病患者已超过2.5亿，患者中近50%为儿童。全球已知的罕见病有7000多种，仅有不到10%的疾病有已批准的治疗药物或方案。 《2018年中国罕见病调研报告》显示，在1958个有效回答中，约近58%的病友可以在求医的当年获得答案，近30%的病友需花费1年至5年的时间，各有6.7%的病友需要6年至10年，甚至10年以上方能知道自己到底得了哪种疾病，最极端的两个病友分别花了44年和42年才获得确诊。 从企业端来看，罕见病这个领域依然有诸多难点。沙伊斯科玛告诉新京报贝壳财经记者：“罕见病研发投入很大，但患者很少，可能一年生产一个批量，成本很高，但也得必须有这个生产线，这就是罕见病的难题。” 葵花药业集团战略管理部总经理谭磊说：“罕见病投入大患者少，导致成本很高，所以我们这次和瑞迪博士合作，主要不是从经济回报的考虑出发，切入罕见病，主要是为了帮助更多的儿童患者，也是我们企业在自觉履行社会责任。” 新京报贝壳财经记者 阎侠 编辑 宋钰婷 校对 柳宝庆 |
